Derecho a la salud y enfermedades raras o huérfanas de alto costo en el Perú: análisis de casuística y del rol del Seguro Social de Salud (EsSalud) en la compra de medicamentos ante la falta de regulación eficaz

Abstract

El presente trabajo analiza el cumplimiento del derecho a la salud en los pacientes con enfermedades raras o huérfanas de alto costo en EsSalud, a partir del caso del suministro del medicamento Idursulfasa para el tratamiento de la enfermedad rara o huérfana Síndrome de Hunter o Mucopolisacaridosis Tipo II en la Red Prestacional Almenara de EsSalud. Desde un enfoque cualitativo, se identifican barreras burocráticas y vacíos normativos que dificultan el acceso oportuno a dichos tratamientos, pese a la existencia de marcos legales como el D.S. N.º 002-2025-SA. En ese sentido, se advierte que la problemática incide en la afectación del derecho fundamental a la salud de pacientes con ERH de alto costo, al no encontrar herramientas legales o apoyo técnico por parte de instituciones como la RENETSA, la CCI o el IETSI, que permitan la continuidad de tratamientos para pacientes que enfrenten pronunciamientos negativos de uso de medicamento. Frente a ello, se encontró que varios pacientes han recurrido al Poder Judicial, específicamente a procesos constitucionales de amparo como única alternativa para resguardar sus derechos. Mediante el presente trabajo de suficiencia profesional se aborda dicha problemática, centrándose en la necesidad de modificar el D.S. N.º 002-2025-SA, la eventual declaración de un Estado de Cosas Inconstitucional que permita superar las limitaciones estructurales existentes, la toma de decisiones de gestión para proteger el derecho a la salud de pacientes con ERH de alto costo, y la implementación Mecanismos Diferenciados de Adquisición en la compra de medicamentos de alto costo. Finalmente, se concluye que la aplicación de las propuestas de solución planteadas no resulta suficiente si no se acompañan de medidas efectivas que garanticen su exigibilidad y aplicación práctica, siendo indispensable consolidar políticas públicas que prioricen el acceso real y oportuno a los tratamientos para pacientes con ERH de alto costo.